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2022年07月28日

我区首例脊髓性肌萎缩症完成诺西那生钠鞘内注射

本报拉萨讯(记者 杨子彦 蒋翠莲)近日,经由自治区人民医院与北京协和医院密切配合,患有脊髓性肌萎缩症的我区患者桑某成功完成诺西那生钠鞘内注射,成为西藏接受此项治疗的第一人,标志着我区罕见病诊治实现突破。

据悉,因进行性四肢无力、肌肉萎缩18年,患者桑某于2022年初来到自治区人民医院神经内科就诊,最终被确诊为脊髓性肌萎缩症,推荐应用“诺西那生钠注射液”进行鞘内注射治疗。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性,导致肌无力和肌萎缩,是一种遗传性神经肌肉罕见病。诺西那生钠注射液是治疗该病的特效药,该药最初进入我国市场时价格昂贵,大多患者只能望而却步。今年年初,该药被正式纳入国家医保目录,价格也从每针70万元降至3万余元,患者用药经济负担大大减轻。

该疾病的首次成功治疗,为我区脊髓性肌萎缩症患者带来希望,同时,标志着我区罕见病诊疗实现了里程碑式的突破。自治区医保局相关负责人表示,我区医疗保障部门将把更好保障人民群众用药需求作为改进作风狠抓落实和为民办实事的重要抓手,适应群众基本医疗需求、提高临床技术,动态调整立足医保基金承受能力,调整优化医保药品目录,将临床价值高、经济性评价优良的药品纳入医保支付范围。